パレクセルとn-Lorem財団がナノ希少疾患の患者さんのための 新規治験薬開発支援で提携

パレクセルとn-Lorem財団がナノ希少疾患の患者さんのための新規治験薬開発支援で提携

~パレクセルは、n-Lorem財団の治療法開発の取り組みを大幅に強化・効率化する革新的な臨床研究ツールとともに、臨床オペレーション、リアルワールドデータ・ソリューション、医学・薬学を含む専門知識を提供~

※本資料は、パレクセル・インターナショナルが2022年2月23日に発表しましたプレスリリースの和文抄訳であり、内容につきましては英語原文が優先されます。

【2022年2月23日(米国時間)、ボストン、ノースカロライナ州ダーラム】世界有数の医薬品開発業務受託機関(CRO)のパレクセルと非営利財団のn-Lorem財団は本日、ナノ希少疾患の患者さん(世界で1~30人)のために実験的アンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)薬を開発し生涯にわたり無料で提供するというn-Lorem財団の取り組みを支援するための新しいパートナーシップを締結したことを発表しました。パレクセルは、過去5年間に約400件の希少疾患臨床試験を管理し、17件のFDA医薬品承認に寄与したという実績があり、このパートナーシップにより高度な専門知識をもって貢献します。

「この提携は、現在の医療制度では克服できない難題を抱えるナノ希少疾患の患者さんに対するパレクセルのコミットメントを示すものです。当財団は、パートナーや寛大な寄付者の方々とともに、ナノ希少疾患の患者さんの一人ひとりに対して多くの課題に対処しています。」と、n-Lorem財団の創設者でCEO兼会長のスタンリー・T・クルック(Stanley T. Crooke)博士(M.D.、Ph.D.)は語っています。そして「現在、n-Lorem財団は50人以上のナノ希少疾患の患者さんを抱えておりますが、それぞれの患者さんには個別の病歴研究と臨床研究の両方が必要です。我々は、臨床試験のマネジメントのエキスパートであり、希少疾患に関する幅広い専門知識を有するパレクセルと提携できることを嬉しく思います。パレクセルは、一人ひとりの患者さんの自然経過と臨床試験を確実に管理するために必要なシステムを提供することになります。これは、当財団がより多くのナノ希少疾患の患者さんを受け入れ、将来の決定と経験の集約に役立つデータを収集する上で非常に重要なことです」と結んでいます。

「n-Lorem財団とパレクセルは、ナノ稀少疾患の患者さんに変化をもたらすという情熱とコミットメントを共有し、取り組んでいます」と、パレクセルCEOのジェイミー・マクドナルドは述べています。さらに「私たちは、n-Lorem財団と提携し、彼らの努力を支援するために我々のグローバルな経験とリソースを結集して貢献できることを嬉しく思います」としています。

パレクセルのチーフ・ペイシェント・オフィサーのクレア・グレース博士は、「希少疾患の医薬品開発は複雑であり、多くの課題を抱えています。私たちはn-Lorem財団とともに、当社の科学、臨床、規制に関する広範な専門知識を通じて、他に治療法が確立されていない希少疾患の患者さんのための新規治療薬の開発を加速することができるまたとない機会を得ているのです」と述べています。

「パレクセルは、希少疾患研究の課題と意味を深く理解し、希少疾患の患者さんのコミュニティを支援することに深くかかわっています。パレクセルのリソースと、医療、規制、リアルワールドデータに関する一流の専門家からなるチームのリーダーシップによって、n-Lorem財団におけるより強固で協力的な臨床研究につながるでしょう」と、n-Lorem財団の最高開発責任者のサラ・グラス博士は述べています。「n-Lorem財団は、資金とリソースには限りがありますが、非常に機敏な組織です。パレクセルとの提携により、臨床研究のインフラを拡大し、より多くのナノ希少疾患の患者さんがn-Lorem財団にアクセスできるようになります」と述べています。

n-Lorem財団のミッションについては、www.nlorem.orgをご覧ください。また、これらの助けを必要としている患者さんと家族に希望、可能性、治療の選択肢をもたらすために、n-Lorem財団への寄付をご検討ください。

動画視聴:「ナノ希少疾患の患者さんに希望と治療法を提供するn-Lorem財団」

動画視聴:「n-Lorem財団:ナノ希少疾患の患者さんのより良い未来を創るために、一人ひとりの患者さんを大切にする」

パレクセルについて

パレクセルは、世界中のライフサイエンス企業やバイオ医薬品企業が、科学的な発見を新しい治療法へと変換する手助けとなる様々なサービスを提供し、患者さんがより健康になるための革新的で新しい治療法の開発をサポートしています。臨床試験の分散化、薬事コンサルティング、そして市販後やマーケットアクセスにわたる高い専門性や高度なテクノロジー、幅広い疾患領域における能力と機能性は、パレクセルの強い信念によって支えられています。詳細については、websiteや LinkedInTwitterInstagramをご覧ください。

n-Lorem財団について

n-Lorem 財団は、アンチセンステクノロジーの効率性、汎用性、特異性を応用して、単一の遺伝的欠陥の結果である疾患と診断されたナノ希少疾患の患者さんを治療するための実験的アンチセンス・オリゴヌクレオチド(ASO)医薬品を慈善的に提供するために設立された非営利団体です。ナノ希少疾患の患者さんとは、患者数が少ないために治療の選択肢がほとんどない非常に少数の患者グループ(世界中で1〜30人)のことです。 n-Lorem財団は、異常を修正するために欠陥遺伝子の転写産物を特異的に標的とすることができる改変DNAの短鎖である個別のASO薬を開発することにより、これらのナノ希少疾患の患者さんに希望を与えるために設立されました。実験的ASO薬の利点は、迅速かつ安価に開発でき、特異性が高いことです。現在までに、n-Lorem財団では14人のナノ希少疾患の患者さんに向けた開発と治療を支援し、これまでに100人を超える患者さんから申し込みを受けそのうち50人を超えるナノ希少疾患の患者さんに治療の承認を行っています。 n-Lorem財団は、1989年にイオニス製薬を設立した同社の前会長兼CEOであるスタンリー・T・クルック博士によって設立され、彼のビジョンとリーダーシップを通じて、RNAターゲット治療のリーダーとしての地位を確立しています。 TwitterFacebookLinkedInYouTubeなどでフォローをお願いします。

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